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骨髓纤维化

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1. 什么是骨髓纤维化(MF)?

骨髓纤维化是一种造血功能衰竭。目前认为骨髓纤维化是由于某种异常刺激使造血干细胞发生异常反应,导致纤维组织增生,甚至新骨形成,骨髓造血组织受累最终导致,由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。本病属少见疾病,发病年龄多在 50~70 岁之间,男性略多于女性。目前骨髓纤维化的治疗缺少特效的措施。治疗应根据骨髓纤维组织增生的程度及临床表现,给予相应的措施。主要治疗目的是改善骨髓造血功能,纠正贫血、出血,缓解脾脏增大所致的压迫症状。

2. 骨髓纤维化是如何发生的?

骨髓纤维化的病人机体中一方面释放生长因子,刺激胶原分泌增多,另一方面释放血小板因子,使胶原分解减少,类似生产多消耗少就会积压库存,骨髓内出现过量的胶原纤维堆积,导致骨髓纤维化的形成。

3. 骨髓纤维化有哪些临床表现?

约 30%的患者诊断时无自觉症状或仅表现有乏力、多汗、消瘦、体重减轻及脾大引起上腹闷胀感等。严重的患者有骨痛、发热、贫血、出血,个别患者因听骨硬化可致听力减退。发热多数由感染引起,可伴有原因不明腹泻。

几乎所有患者均有脾大,50%~70%的患者可有肝大。

4. 骨髓纤维化的病人为什么会有脾脏增大的情况?

骨髓纤维化的病人骨髓造血功能不足,脾脏可恢复胚胎时期的造血功能以代偿;同时脾血流量增加,这些均可致脾脏增大。有的患者就诊时脾脏已增大至盆腔,质地略硬。脾不大者少见。

5. 骨髓纤维化能根治吗,主要的治疗方法有哪些?

目前对骨髓纤维化的治疗缺少特效的措施。治疗应根据骨髓纤维组织增生的程度及临床表现,给予相应的治疗措施,主要为口服药物改善骨髓造血功能,输血纠正贫血、缓解脾脏增大所致的压迫症状,如手术等。

异基因造血干细胞移植(allo—HSCT)既通常说的「骨髓移植」是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗方法,尤其是发生急性白血病转化的病人唯一的治愈机会。

6. 出现什么症状时要怀疑骨髓纤维化?

当出现贫血、乏力、疲劳感、脾脏肿大、早饱感(即少量进食就有饱胀感)、腹部不适、皮肤瘙痒和骨痛等表现时,需要重视,立即到医院就诊,往往需要行血常规、甚至骨髓相关检查。

7. 就诊时需要向医生提供哪些信息可以帮助诊断骨髓纤维化?

患者的年龄、有无血管栓塞病史、有无心血管疾病的危险因素(如高血压、高血脂、糖尿病、吸烟和心力衰竭等),有无近一年内体重下降情况,有无发热(> 37.8 ℃)或夜间明显盗汗及其发生时间,家族中有无类似患者等,这些均对骨髓纤维化的判断有重要意义,应在第一次看病时向医生详细提供。

8. 骨髓纤维化诊断困难吗?容易和哪些疾病混淆?

骨髓纤维化首先需要和慢性粒细胞白血病区分,这两者均有巨脾、白细胞计数增加和周围血出现中幼粒、晚幼粒细胞的表现,但慢性粒细胞白血病计数常超过(100~300)* 10^9 /L,慢性粒细胞白血病特异性的染色体改变也有助于鉴别。

慢性感染、自身免疫性疾病或其他慢性炎性疾病、毛细胞白血病或其他淋系肿瘤、骨髓增生异常综合征(MDS)、转移性肿瘤或中毒性(慢性)骨髓疾患所致反应性骨髓纤维化也要和本病鉴别,一些特异性基因突变的存在,如 JAK2,可帮助鉴别。

9. 需要做哪些检查来诊断骨髓纤维化?

对于怀疑骨髓纤维化的病人需要进行的检查有:

(1) 外周血细胞检查;

(2) 骨髓穿刺涂片;

(3) 骨髓活检;

(4) 染色体核型分析;

(5) 一些和骨髓纤维化相关的突变基因检测;

(6) 血清促红细胞生成素水平测定;

(7) 肝脏、脾脏超声或 CT 检查。

这些检查的意义在于帮助区别骨髓纤维化和其他表现相似的疾病,更好的确定治疗方案。

10. 骨髓纤维化的患者在什么情况下需要住院治疗?

当骨髓纤维化患者出现明显的乏力、疲劳感,血常规提示严重贫血(血红蛋白小于 60 g/L),脾脏肿大出现压迫症状,如早饱感、腹部不适,骨髓纤维化至明显骨痛,感染、发热等临床表现时,需要住院治疗。

对于无临床症状、病情稳定、可持续数年的患者不需要特殊治疗。

11. 骨髓纤维化患者贫血症状怎么治疗?需要输血吗?

视患者贫血的程度而定。

对骨髓纤维化患者的贫血症状常规使用药物治疗,无需输血。有效的药物有糖皮质激素、雄激素、促红细胞生成素和免疫调节剂(沙利度胺)。

输血或输注红细胞仅应用于严重贫血病人,血红蛋白小于 60 g/L,头晕、乏力、心悸等症状明显者。

长期红细胞输注应注意铁摄入过多,需配合相应治疗(铁螯合剂)。

12. 骨髓纤维化的病人在什么情况下需要进行造血干细胞移植?一定能治好吗

异基因造血干细胞移植(allo—HSCT)是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗方法,但有相当高的治疗相关死亡率和罹病率。高危以及长期依赖输血或有不良细胞遗传学异常的患者可考虑进行。如选择 allo—HSCT,应咨询有丰富 HSCT 经验的医生。对于发生急变的病人,应先进行强烈诱导化疗,然后行 allo—HSCT。

13. 骨髓纤维化的病人治疗结果如何?

由于骨髓的纤维化病变、贫血、脾脏肿大、髓外造血(EMH),及伴随的全身症状、恶病质、白血病转化等,都导致了患者的生存期缩短,所以骨髓纤维化是是骨髓增殖性疾病中,预后最差、总生存期(OS)最低的一种。

在确诊的病人中,平均年龄为 65 岁,确诊后的大多数生存期约为 6 年,有个体差异存在,生存期从几个月到几年不等。

14. 对于骨髓纤维化的患者如何判断治疗效果?

当病人出现以下表现之一即提示治疗有效:

(1) 患者输血后血红蛋白升高 > 20 g/L;

(2) 依赖输血的患者可以脱离输血,表现为在治疗期间连续 12 周以上未输注红细胞,化验血常规的结果,仍能保持血红蛋白 ≥ 85 g/L,血小板减少和中性粒细胞基本能稳定而无明显变化;

(3) 刚开始治疗时的肝、脾肿大表示完全消失。

15. 有哪些因素会影响骨髓纤维化的治疗效果?

骨髓纤维化患者的年龄(大于 65 岁)、血红蛋白小于 100g /L,白细胞大于 25 * 10^9 /L,血小板小于 100 * 10^9 /L,需要反复输注红细胞,伴随脾脏压迫症状,如腹胀、早饱、乏力等表现者,往往说明患者很难取得好的治疗效果。

此外,在进行染色体检查时,一些染色体异常表现,也往往能预示患者的治疗效果好不好。

16. 得了骨髓纤维化对身体有哪些长期影响?

长期骨髓纤维化的病人可因贫血逐渐出现疲乏无力、消瘦衰弱,影响日常工作及运动耐力;部分病人有骨痛,关节疼痛、沉重压迫感或疼痛使活动受限制;大部分病人发病时就有肝脾肿大,以脾肿大显著,有压迫感,少量进食就有饱胀感而影响营养摄入。

17. 骨髓纤维化会恶变会致命吗?什么是骨髓衰竭和白血病转化?

临床上骨髓纤维化的病人可以走向骨髓衰竭,也可转为急性白血病。

按世界卫生组织(WHO)分类,当骨髓或外周血中原始细胞计数大于等于 20%时,急性白血病的诊断成立。关于转化机制,现在学界也没有非常明确的研究结果。

而一旦转化为急性白血病,往往说明患者病情严重,大多数骨髓纤维化病人转化为急性白血病之后,生存期约为 2~8 个月。

18. 骨髓纤维化的病人需要长期治疗和复诊吗?

骨髓纤维化是慢性疾病,病人应去血液专科定期随访治疗,定期检查血常规,其次在思想上认识此病是慢性病,准备与此病长期斗争。只有通过自身配合,医生努力,才可能使疾病控制,改善生存质量,延长生命。

19. 骨髓纤维化患者在生活中应该注意什么?有什么饮食禁忌吗?

(1) 病人需注意休息,进行适当的室内外活动,生活有规律;

(2) 注意卫生和防止感染:注意个人卫生(皮肤、口腔、肛周等)和环境卫生,避免感冒和各种感染,防止外伤。

(3) 应选择易消化,富于营养和高热量、高蛋白、多维生素、富含无机盐的饮食。

(4) 坚持治疗和长期随访,发现问题及时就医。

20. 骨髓纤维化会遗传吗?

目前的病因研究表明骨髓纤维化暂无遗传倾向。

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